Doce y cincuenta y dos

I

El 14 de septiembre de 1990, a las doce y cincuenta y dos del mediodía, en un hospital de Maryland, una niña de cuatro años recibió por vena una bolsa con sus propias células, modificadas.

Se llamaba Ashanti DeSilva. Había nacido con una enfermedad en la que falta una enzima, y sin esa enzima se acumula en la sangre una sustancia que envenena a las defensas. Los niños con eso no tienen sistema inmunitario y se mueren de infecciones corrientes.

Lo que le pusieron eran linfocitos suyos, sacados semanas antes, a los que en el laboratorio les habían metido una copia buena del gen que le faltaba, usando como transportista un virus desactivado.

El procedimiento duró veintiocho minutos [de las doce y cincuenta y dos a la una y veinte]. Después se fue a comer con sus padres.

No hubo aplausos ni rueda de prensa ese día; la rueda de prensa fue después. Lo que hubo fue una bolsa de plástico con mil millones de células y un reloj de pared.

II

Hay que decir con cuidado qué demostró aquello, porque se contó mal desde el primer momento.

Ashanti no dejó el tratamiento que ya tomaba. Seguía recibiendo la enzima por inyección [la enzima de vaca modificada, una vez por semana], un fármaco caro que ya funcionaba, y lo siguió recibiendo durante y después del experimento. De modo que cuando mejoró, no había manera de saber cuánto era de las células nuevas y cuánto de la enzima de siempre.

Los propios autores lo dijeron. La prensa no.

Lo que sí quedó demostrado es lo otro, que no es poco: que se podía sacar células de una persona, cambiarles el material genético fuera del cuerpo, devolvérselas y que eso no la matara. La prueba era de seguridad y de procedimiento.

Treinta y cinco años después, las células modificadas de aquella tarde siguen circulando por su sangre.

Eso, que se dice rápido, es el dato más sólido del expediente. No demuestra que la curara; demuestra que lo que se le metió dentro se quedó, funcionando, más tiempo del que dura la mayoría de los matrimonios.

III

Yo mandé mi saliva por correo en 2021, en un tubo de plástico con tapón azul, por noventa y nueve euros.

Se escupe hasta una raya marcada, cuesta más de lo que parece, se cierra el tapón que suelta un líquido conservante y se mete en un sobre prepagado. Lo eché en el buzón de la esquina un jueves [el sobre pesaba menos que una carta].

A las seis semanas me llegó un correo con un enlace y un informe de cuarenta páginas.

Lo que traía era una mezcla. De dónde venían mis antepasados con una precisión discutible, unas cuantas variantes asociadas a riesgos de enfermedades comunes con números que no significan casi nada para un individuo, y una lista de lo que el informe llama «rasgos», de esos que hacen gracia [si el cilantro me sabe a jabón, si tengo cerumen húmedo o seco].

Lo leí una tarde entera y no cambié nada de mi vida.

Eso es lo que se puede comprar hoy con el genoma: leerlo. Noventa y nueve euros y seis semanas para tener el texto entero de uno mismo en un PDF, y ninguna capacidad de tocar una sola letra.

La distancia entre leer y escribir es todo el asunto.

Leer cuesta noventa y nueve euros y lo hace una empresa por correo. Escribir cuesta un hospital, un comité, un laboratorio con permiso para manipular virus y un seguimiento de por vida, y en 1990 costó además una discusión de años sobre si se podía hacer.

IV

Por dentro, lo de 1990 fue una operación de mensajería.

El gen que falta es una receta; lo que había que hacer era meter una copia buena dentro de células que ya existían. Para eso se usó un virus, que es lo único de la naturaleza que sabe hacer eso bien, porque es a lo que se dedica: entrar en una célula y dejar dentro su propio material.

Se cogió un tipo de virus al que se le quitaron los genes que le sirven para multiplicarse y hacer daño, y en el hueco se metió la receta que hacía falta. El virus —así vaciado— sigue sabiendo entrar y soltar la carga, y ya no sabe hacer nada más.

Las células se sacaron de la sangre, se pusieron en un frasco con el virus durante unas horas, se dejaron multiplicar y se devolvieron por vena.

Lo delicado de esto no es la entrada. Es dónde aterriza. El virus inserta la receta en el material genético de la célula, y lo hace donde cae. Si cae en mitad de un gen que controla cuándo una célula debe dejar de dividirse, esa célula puede convertirse en el principio de una leucemia.

Eso no era una preocupación teórica y se confirmó una década después, en un ensayo francés con otra enfermedad parecida. Varios niños se curaron y después desarrollaron leucemia por el sitio donde había aterrizado el gen.

El cuerpo, mientras tanto, hace lo que sabe: reconoce el virus como extraño y ataca lo que pueda. Por eso las células se modifican fuera, en un frasco, y no dentro de la persona.

V

Lo que se estrenó aquel mediodía no fue una cura. Fue una categoría.

Hasta entonces, un medicamento era una sustancia que entraba, hacía algo y se iba, y había que volver a tomarla. Esto es otra cosa. Una instrucción que se queda dentro y que la propia célula copia cada vez que se divide.

En los papeles de entonces aquello se llamaba «transferencia génica», y ese nombre era más honesto que el que usamos ahora. De ahí sale toda la última parte de esta serie. Lo que se administra deja de ser una molécula y pasa a ser información, y el cuerpo deja de ser el sitio donde actúa el fármaco para ser la fábrica que lo ejecuta.

El precio de esa mudanza aparece enseguida y es el que todavía discutimos. Una sustancia se puede retirar; una instrucción insertada, no.

Eso obliga a cambiar la pregunta que se le hace a un tratamiento. Con un fármaco corriente se pregunta qué hace mientras está dentro y cuánto tarda en irse. Con esto hay que preguntar dónde se ha metido, en cuántas células, y qué pasa cuando esas células se dividan durante los próximos cuarenta años [nadie tenía cuarenta años de datos en 1990, y ahora empezamos a tenerlos].

VI

La objeción es doble y las dos partes son sólidas.

La primera: aquel ensayo se aprobó con una presión enorme por parte de su promotor, en un ambiente competitivo, y con un diseño que hacía imposible sacar conclusiones de eficacia. Fue, en rigor, un experimento de seguridad vendido como un hito terapéutico.

La segunda me toca a mí y ya la he tenido que decir otras veces. He escrito que mi informe de noventa y nueve euros no me cambió la vida, y eso es cierto y es un privilegio: significa que no salió nada que me obligara a decidir. Quien recibe ese mismo PDF con una variante seria encima tiene un problema distinto, y ese problema no viene con instrucciones.

VII

Ashanti DeSilva tiene ahora la edad que yo tengo. Ha dado alguna entrevista, ha dicho que se considera una persona normal con una historia poco normal, y no se dedica a nada relacionado con esto.

La segunda paciente de aquel ensayo, Cynthia Cutshall [entró cuatro meses después], también sigue viva.

El campo, en cambio, casi se muere. En 1999 un chico de dieciocho años llamado Jesse Gelsinger murió cuatro días después de recibir una terapia génica en otro hospital, por una reacción masiva al virus transportador; se supo después que había irregularidades en el consentimiento y en los datos previos. Los ensayos se pararon en medio mundo y el área tardó más de una década en recuperarse.

14 de septiembre de 1990, doce y cincuenta y dos del mediodía.

Veintiocho minutos de infusión.

Mil millones de células con una receta añadida.

Treinta y cinco años y aquellas células siguen ahí.

Leer un genoma entero por correo, hoy: noventa y nueve euros y seis semanas.