Paciente uno

I

En abril de 2012, en Filadelfia, una niña de seis años recibió por vena sus propias células blancas después de que en un laboratorio les hubieran añadido una pieza que no existe en la naturaleza.

Se llamaba Emily Whitehead. Tenía una leucemia que había vuelto dos veces, había agotado la quimioterapia y no había donante de médula compatible. Los médicos le habían dicho a sus padres que se la llevaran a casa.

Fue la primera niña del mundo en recibir este tratamiento [en adultos ya se había hecho una tanda]. En los papeles del ensayo figura como «paciente uno».

A los pocos días empezó a ponerse peor. Fiebre altísima, tensión por el suelo, los pulmones llenándose de líquido, y en cuestión de horas estaba en cuidados intensivos con respirador, hinchada y en coma inducido. Los médicos pensaron que se moría y avisaron a la familia.

Lo que la salvó fue una casualidad razonada.

II

Hay que contar esa casualidad despacio, porque es lo mejor que tiene este expediente.

Mientras la niña se apagaba, el equipo analizó su sangre buscando qué estaba produciendo aquella tormenta. Encontraron una señal inflamatoria disparada mil veces por encima de lo normal, una en concreto.

El médico que dirigía el ensayo —Stephan Grupp— sabía que existía un fármaco contra esa señal exacta, y no era oncológico. Era un tratamiento para la artritis reumatoide que su propia hija tomaba.

Lo pidió, lo consiguió esa misma tarde y se lo administraron.

En cuestión de horas la fiebre bajó y la tensión se recuperó. Despertó unos días más tarde, el día que cumplía siete años.

Tres semanas después de la infusión, en su médula no se encontraba una sola célula de leucemia.

III

Yo doné plasma por primera vez a los treinta y ocho años y lo hice por curiosidad.

Es una máquina que saca sangre por un brazo, la hace girar en una centrifugadora que separa los componentes por peso, se queda con la parte líquida y te devuelve el resto, templado, por el mismo brazo. Dura entre cuarenta y cinco minutos y una hora [la aguja es más gruesa que la de un análisis].

Lo raro es la sensación de la sangre devuelta, que entra fría aunque la calienten, y el sabor metálico que aparece a veces por el anticoagulante que usan.

En España no se paga: te dan un zumo, una bolsa de galletas y un papel.

Lo que hacen con mis células no tiene nada que ver con lo de esta pieza, que las modifica, y a mí me sacan un líquido y lo separan. Pero la máquina es la misma familia de máquina y el gesto es idéntico: la sangre sale, va a un sitio donde le hacen algo, y vuelve.

La primera vez estuve mirando el tubo todo el rato. La segunda ya leí el teléfono.

IV

Por dentro, esto es lo más raro de toda la serie, porque el medicamento está vivo.

Se le sacan al enfermo sus propios linfocitos, que son las células que se dedican a reconocer y matar lo que no debería estar ahí. El problema de un cáncer es que no las convence. Las células tumorales vienen del propio cuerpo y no llevan encima nada que diga claramente extranjero.

En el laboratorio se les añade a esos linfocitos un gen que fabrica una pieza nueva, diseñada a mano, que se coloca atravesando la membrana. Por fuera es un anzuelo que reconoce una marca concreta de la superficie de las células enfermas; por dentro es el botón de encendido de la propia célula.

Cuando el anzuelo se engancha, el botón se enciende. El linfocito mata a lo que ha agarrado y, además, se multiplica.

Ahí está la diferencia con todo lo anterior. Esto no funciona como una dosis; es una población que crece dentro. Una bolsa con unos pocos millones de células puede convertirse en miles de millones en dos semanas, y el fármaco fabrica más fármaco mientras haya enemigo.

Eso explica también la tormenta. Cuando millones de células se activan a la vez, sueltan a la vez las señales químicas con las que se avisan unas a otras, y esas señales en cantidad producen fiebre, caída de tensión y fallo de órganos. No es una reacción alérgica [no hay alergia a las propias células]; es el tratamiento funcionando demasiado bien y demasiado rápido.

Cuando se acaba el enemigo, la población se retira. Una parte se queda durante años, vigilando, porque los linfocitos hacen eso.

V

Lo que este caso cambió no es el pronóstico de una leucemia infantil.

Es la categoría de lo que se puede vender en un vial. Un medicamento vivo, hecho con las células de una persona concreta, que no se puede fabricar en serie ni guardar en un almacén, que se produce por encargo para un solo cuerpo y que lleva su nombre pegado en la bolsa desde que sale del hospital hasta que vuelve.

Con eso se rompe la cadena industrial entera. No hay lotes, hay pacientes. No hay stock; hay agenda. El producto caduca, viaja congelado y depende de que la persona siga viva cuando esté listo [entre la extracción y la infusión pasan semanas], que es una condición que ningún otro fármaco tiene.

VI

La objeción no es la técnica y es previsible: el precio.

Este tratamiento se aprobó en 2017 [el primero de su clase en el mundo] y su precio de catálogo rondaba los cuatrocientos setenta y cinco mil dólares, la infusión, una sola vez. Con el ingreso, los cuidados intensivos si hacen falta y el seguimiento, la factura completa se va bastante más arriba.

De aquella primera tanda de pacientes adultos murieron varios; Emily fue la primera niña y la que salió bien. En los ensayos que vinieron después, la tormenta que casi la mata dejó de ser una sorpresa y pasó a ser un apartado del protocolo, con su escala de gravedad y su fármaco de rescate esperando en la nevera de la planta.

Se paga una vez y puede curar. Eso hace que los sistemas sanitarios no sepan cómo contabilizarlo, porque están montados para pagar tratamientos mensuales, y hay países que han negociado pagar solo si el paciente responde.

Esa fórmula tiene nombre y es reciente, «pago por resultado». Significa que el hospital devuelve el dinero si el enfermo no mejora en un plazo, y significa también que alguien tiene que definir por contrato qué cuenta como mejorar y quién lo mide. Es la primera vez que un medicamento se vende con garantía, como un electrodoméstico.

Contra mí, otra vez lo mismo: dono plasma gratis en una sala con galletas, y lo que se hace con las células de otros cuesta medio millón.

VII

Emily Whitehead cumplió siete años en cuidados intensivos y no ha vuelto a tener leucemia. Terminó el instituto, entró en la universidad y da charlas cuando se lo piden.

El fármaco que la salvó de la tormenta sigue siendo el mismo que se usa hoy para eso, y sigue siendo, en su origen, un tratamiento para la artritis.

Abril de 2012, paciente uno.

Días en cuidados intensivos con respirador y en coma inducido.

Un fármaco de artritis pedido esa misma tarde.

Despertó el día que cumplía siete años.

Tres semanas después, ni una célula de leucemia en la médula.

2017, aprobación: cuatrocientos setenta y cinco mil dólares por infusión.

Donación de plasma, hoy, en España: un zumo y unas galletas.